顔面/舌及び四肢近位部優位の筋萎縮＋筋力低下

筋収縮時の著明な筋線維束性収縮 contraction fasciculation

睾丸萎縮，女性化乳房，女性様皮膚変化

ただし臨床試験では嚥下内視鏡の残渣量をアウトカムとして主要では有意差なし

発症早期者であれば有効性を示す傾向

自前のLH-RHを出させなくすることで，生化学的去勢を行うことになる

リュープロレリンの効果を確認した JASMITT 試験において，緩徐進行性のこの疾患に対する治療薬の適否を短い期間の主要評価項目で判定することには困難が伴った．

嚥下機能を定量化するため咽頭部バリウム残留率という指標を用いて評価を行ったが，被検者全体では統計学的有意差を認めなかった．発症早期例に限定したサブ解析では効果が期待されたため，リュープロレリンが治療薬として実用された．

勃起不全，男性更年期障害様症状などがQOLに与える問題もある．